一组可起病于婴儿期，儿童期或青少年期的疾病，其特征是由脊髓前角细胞与脑干内运动核进行性变性引起的骨骼肌萎缩.
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7月31日省儿童医院对一名婴幼儿脊髓性肌萎缩症SMA患者成功实施诺西那生钠鞘注治疗据介绍这是我省首次实施诺西那生钠鞘注治疗SMA此举意味着我省SMA从不治之症转变为可治之病
此次实施诺西那生钠鞘注治疗的是一名9个月大的婴儿琪琪由于运动发育落后经检查确诊为脊髓性肌萎缩该院神经内科专家钟建民陈勇带领的SMA诊疗团队对患儿进行充分的个体化评估后确认琪琪符合条件可实施诺西那生钠鞘注治疗7月31日通过给予镇静用药琪琪在毫无痛觉和不适中顺利完成了腰椎穿刺和药物鞘内注射治疗