基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。
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价值1亿欧元的新设施将让现有生产能力增长一倍有余 支持病毒载体和基因治疗产品的大规模商业生产德国达姆施塔特2020年4月21日 /美通社/ -- 领先的科技公司默克Merck今天宣布该公司在美国加州卡尔斯巴德建设第二座设施以便提供其BioReliance病毒和基因治疗服务价值1亿欧元的新商业设施预计将在明年开放
依托默克在帮助客户借由病毒载体实现基因治疗商业化上面的成功默克的拓展将会帮助创新者以确保这些治疗可以覆盖更多有需要的病人的规模进行生产
默克执行董事会成员生命科学业务首席执行官吴博达Udit Batra表示病毒载体制造已经从小众行业过渡成为未来生物制药事业的基石现在只有少数公司具备进行商业病毒载体产品制造的规模和品质系统依托我们在帮助客户借由病毒载体实现基因治疗商业化上面的成功我们的拓展将会帮助创新者以确保这些治疗可以覆盖更多有需要的病人的规模进行生产
默克位于卡尔斯巴德的生命科学业务部门设施能够为默克的全球客户制造基因治疗产品基因治疗涉及将基因载荷送入病人细胞之中从而产生治疗效果例如修正突变基因或是让免疫细胞重新定位进而与癌症进行斗争像血友病和癌症这样的疾病正在利用基因治疗技术进行研究借助于基因治疗技术这些疾病有可能进行单剂量治疗就被治愈病毒载体常常被称为当前所制造的最为复杂的治疗药物近期的Biotech Forecasts全球市场分析和行业预测表示全球基因治疗市场的产值在2018年达到10亿美元预计到2026年达到100亿美元
默克面积达到140,000平方英尺的新制造设施将会支持利用其Mobius一次性设备进行1000升规模的病毒和基因治疗产品生产该设施是默克生命科学业务为病毒和基因治疗市场扩展产品与服务的一部分默克在细胞和基因治疗上面拥有近30年的经验下属的美国加州卡尔斯巴德基地自1997年以来就一直涉足基因治疗领域而1997年接近于基因治疗领域的临床试验刚刚开始之时在这段时间里默克为两种细胞和基因治疗产品制造病毒载体
此次扩展凸显出默克继续对从临床到商业规模的病毒和基因治疗进行投资并且是近年来对其卡尔斯巴德设施的第二次重大投资2016年首次重大投资使得之前的生产能力几乎翻了一番更新后的设施的面积从44,000平方英尺扩大到65,000平方英尺现在卡尔斯巴德基地设有16间配有一次性设备的模块化病毒批量制造洁净室套房以及2个被用于基因治疗病毒疫苗和免疫治疗产品的填装/加工房间凭借此次拓展默克将会增加11间套房让套房总数达到27间这些套房将被用于制造方面的众多步骤
除了为病毒载体提供合约开发和制造服务以外默克还能在其全球制药和生物制药测试基地提供无缝制造和测试服务
默克认识到细胞和基因治疗可以带来医学上面的重大进步该公司在考虑到伦理和法律标准的情况下对这些治疗予以支持默克已经建立了一个独立的外部生物伦理咨询小组这个小组能够针对包括基因编辑和干细胞使用在内的众多话题提供指导而这些话题均与其所涉足的业务有关在考虑到科学和社会问题的同时默克还确定了清晰的运营定位