基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。
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2020年3月19日讯 /生物谷BIOON /在美国国家卫生研究院NIH的一项临床试验中一种引导人体产生一种针对艾滋病病毒的特定抗体的新方法让参与者持续产生了一年多的抗体这种药物传递技术使用一种无害的病毒将一种抗体基因传递到人体细胞中使人体能够在较长时间内产生抗体据研究人员说随着进一步的发展这种策略可以应用于预防和治疗各种各样的传染病
美国国立卫生研究院国家过敏症和传染病研究所NIAID的研究人员于3月9日在2020年逆转录病毒和机会感染会议CROI的一次口头报告中报告了这一发现
抗体是帮助预防或清除感染的免疫系统蛋白传统疫苗诱导免疫系统产生保护性抗体另一种预防感染的方法是将单克隆抗体--一种专为与单一目标结合而设计的抗体的制剂--直接输送到人体内单克隆抗体也可用于治疗许多单克隆抗体已被批准用于治疗癌症自身免疫性疾病和其他疾病还有一些用于治疗传染性疾病如埃博拉病毒疾病
给人使用蛋白质需要定期注射或输液以保持保护或治疗水平这可能具有挑战性特别是在资源有限的环境中利用病毒或其他载体来传递抗体基因提供了一种潜在的替代方法
NIAID主任Anthony S. Fauci医学博士说"单克隆抗体在预防和治疗现有的和新出现的传染病方面有巨大的希望新型的递送平台如病毒载体可以促进未来基于抗体的预防和治疗的开发和应用这些发现是朝着这个方向迈出的有希望的第一步"
NIAID疫苗研究中心VRC的科学家开发的药物传递系统使用腺相关病毒 AAV8来传递抗体基因AAV是一种不会引起人类疾病的小型病毒已被证明是一种安全耐受良好的基因治疗载体在之前的动物模型研究中VRC的研究人员发现使用AAV8来传递猴免疫缺陷病毒SIV抗体的基因可以使猴子安全产生高水平的抗SIV抗体并保护它们不感染SIV
在这项临床前工作的基础上研究人员设计了一期临床试验称为VRC 603它的目的是评估携带抗艾滋病毒抗体基因的AAV8载体在控制良好的艾滋病毒携带者中的安全性和耐受性并评估它是否会导致人类细胞产生抗体该载体携带一种名为VRC07的抗艾滋病毒单克隆抗体的基因这种抗体最初是从艾滋病毒感染者的血液中分离出来的
VRC07是一种广泛中和抗体bNAb这意味着它可以在实验室中阻止多种艾滋病毒感染人类细胞其他临床研究正在进行中以确定回输bNAb是否可以保护人类不感染艾滋病毒科学家们也在评估是否联合使用HIV bNAbs可以抑制HIV携带者体内的病毒
由VRC 603的首席研究员Joseph P. Casazza博士所做的CROI报告描述了正在进行的试验的前八名参与者的初步结果该试验正在马里兰州贝塞斯达的NIH临床中心进行这些人的年龄在30到60岁之间每一个人通过肌肉注射三种不同剂量的AAV8-VRC07中的一种只接受一次注射他们继续每天接受抗逆转录病毒治疗
在注射AAV8-VRC07后所有8名参与者产生的VRC07水平在血液中可检测到VRC07的产量在注射后4-6周达到早期峰值然后下降在注射后16周左右开始缓慢回升研究人员对五名接受低剂量或中等剂量AAV8-VRC07的参与者进行了一年半到两年的监测在这五个人中有三个人在注射一年后的抗体水平高于4至6周时的水平到目前为止接受最高剂量AAV8-VRC07的三名志愿者已经接受了5个月到1年的监测其中两个人产生的VRC07浓度高于低中剂量组
注射AAV8-VRC07的研究参与者没有经历任何主要的副作用一些志愿者在注射部位有短暂的轻微压痛或轻微的肌肉疼痛
"就我们所知这是第一次基于AAV的技术传递抗体基因导致血液中抗体的安全和持续的水平"NIAID VRC主任医学博士John Mascola说"我们希望这项技术的进一步发展将产生一种适用于多种传染病的药物传递策略"
使用单克隆抗体为基础的疗法有时会导致一个人的免疫系统产生针对这种疗法的抗体8名VRC 603参与者中只有3人产生了针对VRC07的抗体目前还不清楚这些抗体是否会降低VRC07中和HIV的能力在试验期间通过持续抗逆转录病毒治疗VRC 603参与者的艾滋病毒得到了控制
研究参与者中观察到的VRC07浓度低于基于AAV8技术的动物实验中观察到的抗体浓度VRC的研究人员正在分析来自VRC 603的数据以便更好地了解决定人体细胞产生多少bNAb的因素他们还继续监测VRC 603参与者并招募新的志愿者参与试验