基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。
一个人总是为另一个人保持着将来的模样
一类为基因修正（gene correction）和基因置换（gene replacement）即将缺陷基因的异常序列进行矫正对缺陷基因精确地原位修复不涉及基因组的其他任何改变通过同源重组（homologous recombination）即基因打靶
基因治疗
（gene targetting）技术将外源正常的基因在特定的部位进行重组从而使缺陷基因在原位特异性修复另一类为基因增强（gene augmentation）和基因失活（gene inactivation）是不去除异常基因而通过导入外源基因使其表达正常产物从而补偿缺陷基因等的功能或特异封闭某些基因的翻译或转录以达到抑制某些异常基因表达
又可分为生殖细胞（germ-line cell）基因治疗和体细胞（somatic cell）基因治疗广义的生殖细胞基因治疗以精子卵子和早期胚胎细胞作为治疗对象由于当前基因治疗技术还不成熟以及涉及一系列伦理学问题生殖细胞基因治疗仍属禁区在现有的条件下基因治疗仅限于体细胞
①ex vivo 途径这是指将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体细胞（或异种细胞）经体外细胞扩增后输回人体ex vivo基因转移途径比较经典安全而且效果较易控制但是步骤多技术复杂难度大不容易推广
②in vivo 途径这是将外源基因装配于特定的真核细胞表达载体直接导入体内这种载体可以是病毒型或非病毒性甚至是裸DNAin vivo基因转移途径操作简便容易推广但尚未成熟存在疗效持续时间短免疫排斥及安全性等一系列问题